癌症是兒童的第二大死因，台灣每年約有500位新發病癌症兒童，其中約2成屬於「兒童B細胞急性淋巴性白血病」，這群癌童目前在第一線治療即有不錯成績，但其中仍有約1.5成患者治療反應不佳或復發。
以往的治療策略是需要進行異體造血幹細胞移植，但由於移植需找尋合適的幹細胞捐贈者並需長期服用免疫抑制劑，以避免發生排斥反應，癌童的抗病戰爭從2至3年變成一輩子，無論是居家生活與返校學習品質或是自我實踐都受到強烈限制。
不過現在傳出好消息！台大醫院於14日上午舉辦記者會，為上個月才剛過10歲生日的亭亭慶祝重生，她是全台第一位接受正式CD19 CAR-T細胞治療的兒童。
2022年4月，台大醫院率先成為台灣首家可提供正式臨床使用CD19 CAR-T細胞治療的醫學中心。亭亭的血液腫瘤科主治醫師周獻堂指出，「她4年前因為兒童B細胞急性淋巴性白血病住院治療，接受台大團隊的治療照護後，現在已經完全康復。」
究竟什麼是CD19 CAR-T細胞治療？台大醫療團隊又是如何協助全台首例使用此治療法，讓亭亭順利度過難關？
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「亭亭屬於難痊癒型白血病，一開始我們也是且戰且走...」
周獻堂先指出，2012年美國有位小女孩Emily，在罹患急性淋巴性白血病後，成為全球第一個接受CD19 CAR-T細胞治療的兒童。「目前檢查結果在她身體内的癌細胞已經完全根除，這十年來每一年Emily都會PO一張照片，向全世界宣告自己沒有受到癌症的侵襲，又健康的活過一年了。」
周獻堂提到，「當時在分析亭亭的染色體時，就已經知道她是低套數體，屬於比較難完全痊癒型的，楊永立醫師幫她分析壞細胞上有沒有特別基因突變，團隊也分析出亭亭在生病時、疾病緩解時都有一個tp53致病性突變，但在她父母身上都沒有找到。」他解釋，這代表若未來亭亭要做幹細胞移植，在接受大劑量化療時，很容易造成其他沒有這種突變基因的併發症。「當時看到這個染色體和基因突變，我們也是且戰且走......」
亭亭在4年前診斷後，就開始接受兒童癌症基金會於2013年開始的治療方案，「當時她因為有染色體和基因體的變化，把她歸類在最高危險群治療，中間經歷3年，主要治療過程包含引導期2個月、鞏固期2個月，還有維持期約2年，這3年裡她也很勇敢。」
周獻堂也指出，根據兒童癌症基金會統計，每年在台灣新發病例約500例左右，「不包含復發的，其中25%是急性淋巴性白血病，美國Emily和台灣亭亭都是此疾病，大約有125位。這些病友從他疾病發病開始，治療2年半到3年結束治療，在第3年停藥後追蹤到第5年，我們目前的成績是，全部兒童急性淋巴性白血病的B細胞型這群小朋友，有86%完全不會復發，但14%會復發如同亭亭一般。」
新式標靶藥也無法去除殘存癌細胞，靠CAR-T細胞治療成功突破
亭亭在去年復發後，台大治療團隊便跟亭亭父母討論接續的治癒方案，「過程中也常使用新式的標靶治療藥物，但沒辦法完全去除殘存的癌細胞，所以後來我們考慮可以進行CAR-T細胞治療，父母也接受這個新式治療。」
周獻堂解釋，CAR-T細胞是嵌合抗原受體T細胞（Chimeric Antigen Receptor T Cells）的簡稱，「CD19 CAR-T細胞治療適用於難治與復發型的『B細胞急性淋巴性白血病』與『B細胞淋巴瘤』患者，仰賴高技術的基因工程，先從病人體內分離出T細胞，並透過基因改造，在T細胞上安裝可以鎖定癌細胞的導航標靶，籌措一支可精準、持續消滅癌細胞的免疫大軍，一次性注射即有望為癌末病人帶來治癒希望。」
周獻堂表示，介紹只有簡短幾分鐘，「但是實際過程幾乎是十年磨一劍，從知道連新式標靶治療都無法去除亭亭的癌細胞後，我們就積極準備、收集她的T細胞，這部分非常感謝細胞治療科的同事，做完後就銜接橋接的化療，把收集的T細胞送到國外的實驗室去基因改造、凍存，經過一個月後順利運回台灣，我們才進入CAR-T的前置治療，今年4月順利完成CAR-T細胞輸入。」
但周獻堂也提到，亭亭在這當中也發生細胞激素症候群，「包含體溫、呼吸速度增加，還好在團隊精準治療下，也很順利出院。」
成人也能使用！把握黃金治療期一樣能康復
在亭亭經過3年治療後，台大團隊也定期監測她的周邊血跟骨髓，「在停藥3個月後發現她的骨髓有復發的現象。」
周獻堂指出，「目前台大發展出最新的診斷工作，來偵測病患對這樣的化療所殘存的癌細胞還有多少，稱作微量殘存癌細胞量（MRD），亭亭在第15天的時候其實還有11%，當時我們訂的標準應該是小於1%，完成引導期治療後，一般病童會小於0.01%，但她還是持續，一直到維持期第64周時，我們用最精密的儀器才完全沒有偵測到。」
周獻堂也補充說明，目前每年125位新發的B細胞急性淋巴性白血病友中，86%左右是追蹤後會痊癒的，14%左右還是會復發，通常第一年復發的時間點最多，3年少一點、5年之後就幾乎痊癒不會復發。
「粗估每位急性淋巴性白血病的病童，大人的病友也好，在發病的時候大概全身所有癌細胞有10的12次方。」周獻堂指出，亭亭在64周後偵測不到癌細胞，但團隊還是一直接續治療，「我們期待把殘存的10的6次方以下的癌細胞，逐一清除掉到0，這樣停藥後才不會再復發，這是我們的目標，但MRD=0不代表所有壞細胞都被清除乾淨，因為這是機器的侷限，目前的標準在這裡。」
台大醫院院長吳明賢也表示，「CAR-T細胞治療成人也可以使用，確實是一個劃時代對惡性腫瘤治療的進步，雖然花費相當多的醫療資源，但是對像台大以急重症為治療的醫院，有這樣可以讓病患救命的治療，應該讓更多人知道。」他也強調，對於「兒童與年輕成人B細胞急性淋巴性白血病」以及「瀰漫性大B細胞淋巴瘤」的患者而言，即刻起只要把握治療時機，也能像亭亭一樣順利康復。
亭亭媽感謝台大團隊：慶幸用了這個細胞療法
亭亭的媽媽也蒞臨記者會，回憶起亭亭的治療感性地說，「還記得她6歲生日是在醫院度過的，回想這4年3個月化療的日子，我跟爸爸都百感交集，亭亭發病時才大班下學期，懵懵懂懂什麼都還不知道，但我們沒有跟她解釋太多病情，在醫院陪她的時候就是給她一個想法，我們現在生病了，就像感冒一樣，生病吃藥就會好，不給她其他太多想法。」
她也欣慰表示，亭亭每天在醫院都很快樂，「第一次回到家我問她有什麼想法，她說覺得醫院很好玩、很喜歡在醫院玩。雖然後來她復發，但很謝謝周醫師、台大醫院醫療團隊都對亭亭很細心地照顧，我們也很慶幸用了這個細胞療法，希望這個免疫細胞療法可以幫助更多小朋友，像亭亭一樣恢復健康。」
亭亭也害羞地說，「謝謝周叔叔，也謝謝大家，所有生病的小孩都要快點恢復健康，謝謝。」
周獻堂最後也特別感謝院長室、綜合診療部、小兒部、藥劑部、護理部、社工室、臨床心理中心、公共事務室所有同仁一起努力，「期待CAR-T細胞治療如同台灣阿里山黎明破曉般，祝福亭亭跟其他和亭亭一樣的小朋友，有一個健康光明的未來。」
