日前,人工智慧公司 Anthropic 公布藥物研發進展。除了與六家機構合作,也收購了只有一名員工的藥物研發公司 Mithril Medicine,開始自行研發治療兩種罕見遺傳性肌肉疾病的藥物。
我對這個做法的評價偏正面。一家原本靠提供 AI 模型做生意的公司,願意親自投入失敗率高、驗證關卡多的製藥領域,就得付出更多時間與資金,也得面對研發失敗的後果。比起發布幾則合作夥伴的成功案例,這種做法更需要接受實際考驗。平台治理通常對這類「垂直整合」保持警覺:AI 公司原本提供工具給藥廠使用,如今也自己投入藥物研發。
自己下場,也得承擔失敗
如果一家公司只提供模型與操作介面,藥物研發的成敗主要由客戶承擔。模型在藥廠裡好不好用、容易在哪裡出錯,AI公司往往得依賴客戶回報。然而,這些回報通常經過整理,未必能呈現實際工作的全貌。
Anthropic 在公告中表示,自行投入藥物研發的原因之一,就是想更清楚知道模型能做好哪些工作,又有哪些不足。公司也已根據這些經驗,決定模型改進的優先順序。
Mithril 創辦人柯迪.特蘭巴格(Cody Tranbarger)運用 Claude,處理與 11 家外部實驗室之間的合約、物流及實驗安排。據公司說法,從最初構想到取得動物實驗的初步結果,花了不到 18 個月。如果後續研究仍支持候選藥物的潛力,最快可在 2028 年底進入人體試驗。
這些都是該公司自己的宣稱,是否屬實仍有待驗證。《Fierce Biotech》也轉述了公司的風險提醒:這些藥物計畫可能永遠無法帶來收入。不過,當AI公司以自己的名義推動研發,日後的失敗就得由它自己面對。相較於單純銷售工具,這種安排讓AI公司更直接地承擔後果,也更值得肯定。
平台偏袒自家的老問題
平台研究之所以警惕垂直整合,是因為掌握市場入口的「守門人」,可能同時擔任裁判與選手。
莉娜.汗(Lina M. Khan)分析亞馬遜時指出,平台一邊經營交易市場,一邊販售自家商品,既能掌握競爭者的交易資料,又能決定哪些商品容易被看見,利益衝突很難避免。
Google 也曾因為在搜尋結果中偏袒自家的比價服務,被歐盟執委會裁罰 24.2 億歐元。歐盟《數位市場法》(DMA)第 6 條第 5 項則規定,守門人在排序及相關機制上,不得給自家服務較好的待遇。
這些案例的共同問題是:哪些商品和服務容易被看見,掌握在平台手中;平台又能利用這項權力照顧自家生意,外界卻很難查清排序是否公平。
藥物有沒有效,還得接受外部檢驗
藥物研發多了幾道公司無法獨自決定的關卡。候選藥物是否有效、是否安全,仍須經過動物試驗、人體試驗與主管機關審查。效果如何,無法由 Anthropic 自己說了算。
Anthropic 在公告中也承認,目前多數研究仍處於「臨床前」階段,也就是還沒進入人體試驗。因此,解讀公告中的亮眼數字時,必須先看清楚它們究竟能說明什麼。
以 Enveda 為例,Claude 審查一份 1,061 頁的製造文件時,找出了人工審查已發現的 11 項問題,也另外標出七項人工漏掉的問題。審查時間則從超過 25 小時,縮短到不到三小時。
法規文件方面,公告提到,Claude 用四小時完成一份初稿,人工作業約需三個月;另一份文件經過既有審查程序,只發現一項輕微錯誤。但這些數字反映的是文件審查與初稿撰寫的效率,不能用來證明藥物有效。
Divergence Labs 的成果則屬於抗體設計。該公司在約一個月內產生約 35,000 個設計,早期測試找出 20 個,能讓與過敏反應有關的 IgE 分子從免疫細胞表面脫離。其中三個的表現似乎優於標準藥物。至於整合不同功能、開發成單一藥物,仍是下一步的工作。
Mithril 的小鼠實驗結果,更需要審慎看待。依《R&D World》報導,其技術報告顯示,七隻接受其中一種抗體形式的小鼠,握力與肱三頭肌的最大力量,約為四隻對照組小鼠的兩倍。
不過,這項實驗沒有隨機分組,兩組的測試時間也相差 126 至 161 天。報告自己也指出,還需要讓兩組同步接受測試,並在測試者不知道小鼠分組的情況下,重新驗證結果。
若報導屬實,公司願意把研究設計的不足寫進報告,至少讓外界有依據可以檢驗。這正是我肯定這種做法的重要理由:研究成果及其限制能否攤開來,接受外部查核。
支持這條路,還要補上兩項條件
肯定這條路線,也要說清楚它還缺少哪些配套。
第一,合作夥伴的資料可以怎麼用,必須先劃清界線。
Anthropic 與必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb)、Enveda、BigHat Biosciences 等機構合作,讓 Claude 進入各家的工作流程。它同時經營自己的藥物研發計畫,也與 The Column Group 往來。後者正在成立新公司 Pleiades,準備以 Claude 管理多項藥物計畫。
這就帶來一個問題:合作夥伴的製造文件、臨床資料與實驗數據,哪些可以用來改進模型?哪些不得用於 Anthropic 自己的藥物計畫?公告沒有交代,我也不知道相關契約如何規定。
必治妥施貴寶一位主管在公告中表示,已確保高度敏感資料的安全。這當然重要,但確保資料不外洩,仍不足以回答資料能被如何使用。能不能拿來訓練模型,甚至用來與提供資料的客戶競爭,都需要另外訂出明確規範。
第二,模型出了什麼錯,必須有外部可以稽核的紀錄。
依《R&D World》報導,Mithril 團隊自行檢視的六項 Claude 錯誤中,至少三項仍留在經過人工編修、寄給外部實驗室的電子郵件裡。其中兩項對製造資料的判讀錯誤,更是超過四天才被發現。
這提醒我們,有人工審查,不代表錯誤就一定會被攔下。當研發計畫愈來愈多,審查者也可能更難兼顧。錯誤紀錄不能只靠公司的單方面說明,至少應提供合作實驗室或主管機關可以核對的版本。
此外,公告提到的「生命科學驗證計畫」(Life Sciences Verification Program),讓受信任的機構在較寬鬆的安全防護下,使用能力最強的模型。哪些機構有資格被認定為「受信任」,也應有公開、可檢驗的標準。否則,平台握有決定誰能使用這些工具的權力,外界卻難以監督。
平台把自家服務排在前面,外界又難以查證是否公平,是平台治理長期面對的問題。藥物研發則多了試驗與主管機關審查等外部關卡,因此 Anthropic 這次的垂直整合,比社群與電商平台的做法,更容易接受檢驗。
我支持這條路線。但這份肯定有一個前提:在藥物試驗結果出來之前,資料如何使用、模型出了哪些錯,就應先接受外界查核。