血友病長效新藥納健保》一週注射3次變1次!血液腫瘤權威:還有這些優點

醫藥保健

在台灣有超過1,500名血友病患者領有重大傷病卡,其中A型血友病人大約占80-85%、B型血友病人大概15-20%。

中華民國血液病學會理事、三軍總醫院血友病防治及研究中心主任陳宇欽指出,A型血友病因缺乏第8凝血因子,在台灣大約是萬分之一的發生率;B型血友病缺乏第9凝血因子,在台灣則是6萬分之一發生率;其他罕見的像是第7因子缺乏,是在其他罕病裡面比較常見的,但發生率約50萬分之一。

過去A型血友病一週要注射凝血因子2-3次、B型血友病則是1-2次,但8月1日起健保署開始給付長效型藥物,可以改成4-7天注射一次,對於提高小朋友施打率非常有幫助,也減緩父母親的壓力。

血友病有什麼特徵?預防性治療能為生活帶來哪些改變?血友病患者能不能做運動?陳宇欽一一解釋。

頻繁自發性出血,恐造成關節病變

血友病有什麼特徵?

陳宇欽先解釋,血友病是一種嚴重的出血性疾病,按照正常人的凝血因子可以分成重度、中度、輕度,重度的凝血因子濃度小於1%、中度介於1-5%、輕度則在5-40%。「這1%是怎麼訂出來的?我們把2、30人的血漿混合在一起,這些綜合血漿測到的活性當成100%,重度的患者凝血因子濃度不到正常人的1%。」

他指出,比較嚴重的患者佔的比例較高,約佔60-70%,「這些患者的症狀比較常見的就是自發性出血,幾乎沒什麼碰撞就會產生出血,有些人因為關節疼痛跑到醫院,一個月可能有2-3次的自發性出血,一年可能就24-36次!。」而中度的患者,陳宇欽表示他們出血通常是受傷時才會發生,也有部份患者可能自發性出血,頻率約一年4-6次。至於輕度的患者較不易發現,可能是在嚴重創傷、拔牙或手術時才會有出血的問題。

A型血友病人大約占80-85%、B型血友病人大概15-20%。(圖片來源/陳宇欽醫師提供)

「對於嚴重的病人如果頻繁的自發性出血,其實就會造成關節病變及軟骨的破壞,軟骨如果如果缺陷了,骨頭跟骨頭磨在一起,病人就會開始出現關節的疼痛,造成關節病變、腫脹、畸形,之後會導致腳不敢用力而造成肌肉的萎縮。」陳宇欽指出,過去藥物還沒那麼發達的年代,血友病的宿命往往是以後要拄拐杖,「現在當然比較少看到了,但在一些開發中國家、醫療資源比較落後的地區,其實還是可以見到。」

至於血友病小朋友,陳宇欽表示他們較容易因外傷導致出血,「即便避免外傷,中、重度血友病患者仍有自發性出血的問題,所以預防出血仍是主要治療的方向。」

長效新藥納健保》一週注射3次變1次

那麼血友病的治療又包括哪些方式?長效型藥物又有哪些優點?

陳宇欽解釋,血友病的治療以補充治療為主,「因為缺乏第8因子,就把第8因子補充到病人體內,希望能回復到跟正常人一樣的水平,就不會導致自發性出血。」他指出,以目前的治療標準只要能夠讓患者維持在1%以上,讓重度的變成中度的,一年出血次數就大為減少。不過他也提到,因為血友病的藥物非常昂貴,「目前能讓患者補充到1%以上就很不錯了。」

血友病常見的治療方式包括物理治療、補充治療及替代療法。陳宇欽解釋,「物理治療」是在急性出血期之處理方式,包括保護、休息、冰敷、壓迫、提高,當關節出血時,物理治療也非常重要。「補充治療」則是依照出血程度注射凝血因子,濃縮第8、第9因子血漿製劑;而「替代療法」是非凝血因子之替代療法或基因療法,目前正在進行的臨床基因治療,希望能朝向治癒的目標努力。

根據世界血友病預防指引,血友病預防性治療已成為血友病標準化治療,希望透過預防性治療定期注射藥品,提升第8因子到1%以上,降低出血風險與關節損傷。

長效型藥物好在哪呢?

陳宇欽指出,先前的治療方式是當患者出血時以注射凝血因子予以補充的「需求性治療」,現行以定期注射藥品的「預防性治療」為主,維持患者體內凝血因子活性,避免長期頻繁出血或關節病變。

以目前來講,台灣有剛通過健保給付的長效型藥物,陳宇欽表示,過去A型血友病一週要注射2-3次、B型血友病是1-2次,「但現在一些新的長效型藥物可以改成4-7天注射一次,對於小朋友非常有幫助,也減緩父母親的壓力,因為過去真的是『打在兒身,痛在娘心』,不只小朋友哭鬧,大人也很煩惱,減少挨針次數真的是很大的幫助。」

血友病患者能不能做運動?

陳宇欽也提到,過去有一些關於血友病的錯誤迷思,包括最多人問的:血友病患者能不能做運動?

「確實在過去,血友病患是不太能運動,家長會擔心小朋友出狀況而禁止他們運動。」但陳宇欽表示這其實是很大的錯誤迷思,「因為透過適當的運動,可以增強肌力,好的肌肉是可以保護關節的。而且一直不動,重量變重也會增加關節的負擔。」

他還提到過去遇過有一些患者本來坐輪椅,到後來可以站立,就是因為隨著漸進式的運動,出血次數也跟著下降。不過陳宇欽也提醒,不是所有運動都適合,「血友病的患者較適合非接觸/碰撞型的運動,像是游泳、跑步、羽毛球、乒乓球等,籃球、足球風險就比較高,除非補充足夠的凝血因子。」

陳宇欽表示血友病的患者,較適合如羽毛球、乒乓球等非接觸/碰撞型的運動。(圖片來源/[email protected]

那麼血友病患者的運動頻率有限制嗎?

陳宇欽表示,因為凝血因子注射到人體會代謝,掉到快變1以下就要再補充,「如果在指數比較低的時候做運動,其實風險會比較高,所以通常運動還是要配合打針的時間。」他也提到,過去遇到的困擾是,會配合血友病小朋友體育課的當天早上打針,「但因為早上比較匆忙有時候很難做到,前一天打擔心會代謝掉,但若是用長效型比較能維持。」不過陳宇欽仍建議,血友病患目前運動維持在每週1-2次較恰當。

他也建議,血友病患運動應諮詢醫師及物理治療師,評估後建議最有益的運動項目,「但運動時,仍應小心預防及注意安全,必須遵守醫師及物理治療師的指示,如果有疑似出血情況時,應馬上停止運動。」陳宇欽也提醒民眾,運動的挑選上可依據專為血友病患者打造的運動App,減少受傷風險之餘,也能持續提升肌肉強度與身體健康。